Reparan la hemoglobina defectuosa de la anemia falciforme mediante edición genética con CRISPR Cas9.

En colaboración con dos empresas del sector, que aportaron los reactivos necesarios, y con la colaboración de varios hospitales, se registraron dos ensayos clínicos, para evaluar la seguridad y eficacia de tratar a pacientes con anemia falciforme y con beta-talasemia con esta nueva estrategia terapéutica, denominada CTX001, una terapia génica ex-vivo basada en las herramientas CRISPR-Cas9 de edición genética. En ambos casos desaparecieron los síntomas clínicos de estas enfermedades de la sangre, y ya no necesitaron más transfusiones.

A lo largo de años de actividad en el área de estudio de las enfermedades cardiovasculares y varios registros de propiedad y patentes, he aprendido que la invención científico-tecnológica a veces puede tener una vertiente “poco amable” o “incómoda”. Sin ir más lejos, la patente del teléfono, la radio, la invención del láser y la obtención del aluminio por electrolisis permanecieron en litigio durante décadas.