Investigadores de la UT Southwestern usaron la técnica de edición genómica CRISPR/Cas9 para eliminar una mutación en el ADN que genera la distrofia muscular de Duchenne en ratones. Esta técnica permite corregir de forma permanente el "defecto" en un gen en lugar de limitarse a añadir transitoriamente una copia "funcional". "En el futuro podríamos ser capaces de usar esta técnica terapéutica, por ejemplo para apuntar directamente y corregir la mutación en las células madre de músculo y las fibras musculares." Rel.: menea.me/19dkq

George Church, profesor de genética en la Universidad de Harvard, ha usado la técnica CRISPR para insertar el ADN de mamut extinto en el genoma de un elefante. "Priorizamos genes asociados con la resistencia al frío incluyendo vellosidad, tamaño de las orejas, la grasa subcutánea y, sobre todo, la hemoglobina". "Ahora tenemos células de elefante con ADN de mamut funcionando en ellos". Han logrado realizar 14 cambios en el genoma con bastante facilidad hasta ahora y esperan poder reconstruir lentamente una gran parte del genoma del mamut.

Las Naciones Unidas y los expertos dicen que la producción mundial de alimentos tendrá que duplicarse para el año 2050, momento en el que se espera que la población mundial haya crecido de 7 mil millones a más 9 mil millones. En sólo 35 años no habrá nuevas tierras cultivables. La solución puede ser una nueva herramienta llamada CRISPR-Cas9, que permite a los científicos coger un solo gen y, eliminarlo o cambiarlo por un gen diferente

El sistema denominado CRISPR/Cas9 se describió inicialmente como un mecanismo que tienen las bacterias para defenderse de los virus y acabó convirtiéndose en una herramienta eficaz para modificar, con un plan predeterminado, el ADN de cualquier organismo, incluso el nuestro. Esta capacidad de introducir, modificar o borrar genes bajo diseño se conoce como edición de genomas y es tan poderosa que está obligando a la sociedad a replantearse qué tan lejos se quiere llegar con estos nuevos métodos sin romper los esquemas éticos vigentes.

Los expertos en CRISPR pedirán una moratoria para su uso mientras analizan formas viables de editar los genes de embriones humanos

Investigadores de Johns Hopkins han desarrollado un método mediante CRISPR-Cas9 para convertir eficazmente células madre humanas en células ganglionares de la retina, el tipo de células nerviosas que se encuentra dentro de la retina que transmiten señales visuales desde el ojo hasta el cerebro. La muerte y la disfunción de estas células causan pérdida de la visión en condiciones como el glaucoma y la esclerosis múltiple. "Podrá ser usado para descubrir fármacos que detienen o tratar afecciones que causan ceguera".

Los biólogos llevan años deseando reescribir a su gusto el mensaje genético del ADN, pero las herramientas disponibles hasta hace poco eran caras y farragosas. Ahora, unas tijeras llamadas CRISPR/Cas9 permiten hacerlo de forma tan sencilla que prometen revolucionar la terapia génica. Hay quienes ya han probado a rediseñar embriones humanos a la carta. La nueva técnica no está exenta de riesgos, tanto técnicos como éticos.

Hasta el año 2012, modificar una parte del genoma consistía en una obra de ingeniería que podía costar unos 5.000 euros y solo servía para unas pocas regiones. Ahora, con CRISPR, se puede hacer en prácticamente cualquier región y se consigue por 60 euros. Todos los laboratorios del mundo se están pasando a la nueva técnica de edición del ADN. Esta infografía explica su funcionamiento y aplicaciones.

La genetista Jennifer Doudna co-inventó una nueva tecnología par editar genes llamada CRISPR-Cas9. La herramienta permite a los cientificos editar precisamente hebras del adn, lo que podría conducir a tratamientos para enfermedades genéticas ... pero también se podrían utilizar para crear los llamados "bebés de diseño."

Utilizando la técnica CRISPR/Cas9, científicos noruegos han conseguido modificar la polaridad de la luz percibida por las células de la retina [...] Administrando un tipo de colirio distinto para cada ojo (un gRNA para el gen RETL en el izquierdo y otro para el gen RETR en el derecho), voluntarios de la Univ. de Bergen, han visto una película en 3D sin necesidad de gafas polarizadas. A la salida del cine, los participantes declararon, literalmente: “Filmen var OK, men så alt dobbel”.

Las doce campanadas del 31 de diciembre cerrarán un año científico que ha satisfecho su mayor expectativa: enseñarnos cómo es Plutón, completando el álbum de cromos de los principales cuerpos del Sistema Solar. Esta misión cumplida encabezaría el Top 10 de la ciencia en estos doce meses de no ser porque 2015 deberá recordarse como el año en que comenzó a hacerse palpable –y discutible, como ahora contaré– la promesa de CRISPR, la nueva tecnología que está llamada a revolucionar la edición genómica.

Tres trabajos independientes publicados en Science muestran que el sistema CRISPR-Cas9 es capaz de frenar enfermedades genéticas en mamíferos. Es la primera vez que esta tecnología consigue un logro médico de este tipo.

La entidad considera que las patentes de Zhang, presentadas después, interfieren con la primera solicitud de Doudna, lo que puede significar pocas probabilidades de que la decisión de la USPTO pueda contentar a ambas partes. La tecnología de edición genética CRISPR está empezando a ser considerada como el "santo grial" de la biología molecular y, como es sabido está siendo sometida a una disputa legal entre la célebre Jennifer Doudna de la Universidad de California y el niño prodigio Feng Zhang del Instituto Broad y el IMT.

CRISPR Therapeutics es una de tres start-ups de alto perfil (las otras son Editas Medicine e Intellia Therapeutics) que intentan emplear CRISPR para crear nuevas curas. Las tres colaboran con, o han recibido inversiones de parte de, grandes farmacéuticas, y las gestiones del último año han revelado amplias áreas de enfermedad donde los desarrolladores de fármacos divisan oportunidades para utilizar la nueva herramienta

La nueva herramienta de edición del genoma se considera ya la gran panacea en el campo de la biología y la medicina. Un artículo en la revista ‘Cell’ titulado ‘Los héroes de CRISPR’ cuenta la historia de su descubrimiento desde sus orígenes en Alicante y rescata la figura de su iniciador, el hasta hace poco semiolvidado microbiólogo Francisco Mojica. El investigador se muestra humilde: “No creo que haya hecho tanto como para merecer esto. Yo solo hice lo que había que hacer”.

Cambiar solo 150 genes determina con un 77% de certeza que se puede vivir más allá de los 100 años. Solo un gen, con el nombre anodino de SNP rs1455311, multiplica por dos la probabilidad de una vida longeva. Gracias a los avances en la edición del ADN, como el reciente descubrimiento del CRISPR (repeticiones palindrómicas cortas agrupadas y regularmente interespaciadas), la posibilidad de que todos nazcamos con estas modificaciones de serie podría ser realidad en pocos años.

Actualidad Universitaria. La comunidad científica postula al Nobel al Sistema CRISPR, basado en una investigación de la Universidad de Alicante

¡Bebés a la carta! ¡Bebés por un tubo! ¡Pánico! La idea de que se pudiese modificar el genoma humano de forma precisa para programar a gusto el proyecto de persona ha sido fértil fuente de ideas para la ciencia ficción, muchas veces pesimista y distópica. Nosotros no teníamos por qué preocuparnos, sin embargo. Todo eso parecía tan lejano que muchos esperaban morir sin tener que devanarse los sesos de las implicaciones éticas y sociales de esa posibilidad. Hasta ahora.

Eva Nogales, catedrática de Bioquímica y Biología Molecular de la Universidad de California (Berkeley), es una investigadora española a la vanguardia de la criomicroscopía electrónica, considerada como “el avance del año” según Nature Methods. La científica lideró un trabajo que consiguió “fotografiar” por primera vez el sistema CRISPR-Cas9 de edición genómica, junto al equipo de Jennifer Doudna.

La modificación del ADN de embriones, ya prácticamente disponible a través de la técnica CRISPR, engloba toda una escalera de retos éticos y, en última instancia, nos enfrenta a la definición de qué es ser humano, si es que hay una definición para tal cosa. Las nuevas fronteras serán, posiblemente, fronteras genéticas.

El virus del sida escapa de la prometedora técnica de edición genética CRISPR/Cas9, con la cual se lo intentaba dominar. La técnica, que implica cortar y pegar la información genética del virus, genera mutaciones indeseadas que lo ayudan a resistir el ataque. Al menos media docena de artículos en los últimos tres años han estudiado el uso de la técnica CRISPR-Cas9 para combatir el VIH. Pero el último hallazgo, publicado en la revista Cell Reports, cuestiona su viabilidad.

Al alimentar a colonias de bacterias E. coli con cadenas de datos escritos por humanos con los nucleótidos A, T, C, G, han logrado convertir estas células vivas en pequeños discos duros. Un equipo de científicos de Harvard dirigido por el genetista Seth Shipman ha usado el sistema CRISPR/Cas para hacer que estos pendrives vivientes pasen la información a sus descendientes, bien sea un poema o un código informático, y recuperar hasta 100 bytes de datos leyendo el ADN. Un problema es que algunas bacterias sólo se comen parte del mensaje.