Los investigadores han desarrollado una versión novedosa de una proteína clave de edición de genes CRISPR que muestra una actividad de edición eficiente y es lo suficientemente pequeña como para empaquetarse dentro de un virus no patógeno que puede administrarla a las células objetivo. Hongjian Wang y sus colegas de la Universidad de Wuhan, China, presentan estos hallazgos la revista 'PLOS Biology'.

"Nos acercamos poco a poco al tratamiento no quimioterápico, ese es el futuro, a seleccionar a los pacientes y dar un tratamiento más eficaz pero menos tóxico", explicó Francesc Bosch, jefe del Servicio de Hematología del Vall d’Hebrón de Barcelona.

La idea de regenerar los dientes ha sido el sueño durante mucho tiempo de pacientes y dentistas, y ahora parece que está más cerca de hacerse realidad. Si todo va según lo planeado, un medicamento que promete ser revolucionario podría 'jubilar' a los implantes dentales, convirtiéndose en una solución más efectiva y duradera para la pérdida dental.

Nuestro nuevo artículo revela que la reprogramación parcial mediada por terapia génica extiende la vida útil y revierte los cambios relacionados con la edad en ratones ancianos, lo que muestra la extensión de la vida útil en animales de tipo salvaje a través de la reprogramación in vivo.

Después de 25 años del descubrimiento del origen de esta enfermedad, ha comenzado un prometedor ensayo clínico que pretende bloquear el gen que causa la producción anormal de huntingtina, la proteína culpable de esta patología. (...) El fármaco experimental de Ionis utiliza una técnica conocida como "silenciamiento génico" que implica el uso de hebras de ADN modificadas químicamente para "enmasillar" el mecanismo de copia genética del gen HTT antes de que pueda producir proteínas dañinas de huntingtina.

Las terapias CAR-T, creadas mediante la ingeniería de las propias células del paciente para combatir el cáncer, suelen reservarse para personas que han agotado otras opciones de tratamiento. En Estados Unidos, las CAR-T generan mucho dinero. El precio de las terapias oscila entre 300.000 y 600.000 dólares, pero algunas estimaciones sitúan el coste real en más de un millón de dólares en algunos casos. En marzo, la India aprobó su primera terapia CAR-T nacional, NexCAR19, con un coste entre 30.000 y 50.000 dólares.

Tras varias décadas sin avances sustanciales en el tratamiento del cáncer de próstata metastásico hormonosensible de novo, aquellos que en el momento del diagnóstico ya presentan la enfermedad en estadio metastásico, en los últimos diez años se ha producido una revolución en su manejo con la adición de diversos tratamientos a la terapia de supresión androgénica, el estándar de tratamiento de estos tumores hasta hace poco.

Ahora, por primera vez, se ha probado en estos pacientes una terapia triple sistémica que ha demostrado que es capaz de...

El jueves 16 de noviembre pasará a ser un día histórico de la biomedicina: el día que una agencia reguladora aprobó por vez primera una terapia basada en las herramientas CRISPR de edición genética. Ha sucedido en el Reino Unido, y la agencia reguladora responsable de la aprobación ha sido la MHRA (Medicine & Healthcare products Regulatory Agency). La terapia ha recibido el nombre de Casgevy y ha sido desarrollada conjuntamente por las empresas Vertex Pharmaceuticals y CRISPR Therapeutics.