La adrenoleucodistrofia (ADL ) también conocida como la enfermedad del aceite de Lorenzo, es una gravísima enfermedad, por su sintomatología e irreversibilidad, causada por una mutación en el cromosoma X. Provoca la muerte prematura en niños. Se engloba en un conjunto de enfermedades neurodegenerativas denominadas leucodistrofias. La terapia génica es carísima, ha de aplicarse muy temprano, cuando aparecen los signos de la enfermedad, pero no es un remedio paliativo sino curativo que de momento no está incluido en la Seguridad Social.
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etiquetas: enfermedades raras , terapia génica , medicina 
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