Esta terapia génica ha consistido en “rediseñar” la médula ósea de los propios pacientes gracias a la introducción de un virus que actúa como vector para insertar una copia correcta del gen que tienen defectuoso, porque no consigue activar su sistema inmunitario. Y el resultado ha sido tan bueno que la mayoría de los bebés fueron dados de alta en menos de un mes desde el inicio del tratamiento.
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