El medicamento, Zolgensma, tiene el potencial de curar la atrofia muscular espinal, una enfermedad hereditaria que a menudo mata a los bebés antes de su segundo cumpleaños. Cada año nacen entre 400 y 500 bebés en los Estados Unidos con la enfermedad. Los 12 bebés tratados en el primer ensayo clínico de Zolgensma han sobrevivido más allá de su segundo cumpleaños y están alcanzando hitos clave del desarrollo.
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