Ya existen tratamientos y medicamentos disponibles para ciertas enfermedades raras. Pero dado que los enfermos son solo unas pocas decenas o centenas, el coste anual del tratamiento se dispara, pudiendo llegar a ser mayor que el coste de un coche o una casa. Mientras Inglaterra ha fijado un coste máximo anual por paciente de 100 000 libras para aceptar el tratamiento en su sistema de salud, otros países no le ven (aun) el problema.
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