El medicamento, Zolgensma, tiene el potencial de curar la atrofia muscular espinal, una enfermedad hereditaria que a menudo mata a los bebés antes de su segundo cumpleaños. Cada año nacen entre 400 y 500 bebés en los Estados Unidos con la enfermedad. Los 12 bebés tratados en el primer ensayo clínico de Zolgensma han sobrevivido más allá de su segundo cumpleaños y están alcanzando hitos clave del desarrollo.

La familia de Matilde, una bebé de dos meses, ha movilizado a Portugal para conseguir dos millones de euros con los que pagar el que es conocido como "el medicamento más caro del mundo" para tratar la atrofia muscular que padece.El caso, conocido hace pocos días, ha concluido este martes, cuando los padres han anunciado en Facebook que ya tienen algo más de dos millones de euros.La ola solidaria para ayudar a la niña, de una magnitud pocas veces vista en Portugal, ha conseguido reunir los dos millones de euros en menos de dos meses

Los hospitales públicos pagan 1.340.000 euros (sin IVA) por cada tratamiento de Zolgensma, una medicación de Novartis que el Sistema Nacional de Salud financia desde diciembre de 2021. El Ministerio de Sanidad y la compañía farmacéutica se habían opuesto a divulgar tanto su precio real como las condiciones de financiación, pedidos por Civio a través de la Ley de Transparencia, llevando incluso el caso a juicio. En su lugar, el Ministerio de Sanidad sólo había hecho pública la cantidad de 1.945.000 euros, que corresponde al tope máximo.