“Lo normal es que tu hijo no pase de los 14 años”, le explicaron a la madre de Daniel, el primer niño del mundo que participa en un ensayo clínico para probar un posible tratamiento paliativo para el síndrome de Sanfilippo B (mucopolisacaridosis tipo III), una enfermedad rara de depósito lisosomal provocada por el déficit de enzimas que degradan el heparán sufato (HS).
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