Científicos del MIT informan el uso de una metodología de CRISPR para curar los ratones de un trastorno hepático poco común causado por una simple mutación genética. Ellos aseguran que su estudio ("Edición de Genoma con Cas9 en ratones adultos corrige una enfermedad genética y del fenotipo"), publicado en Nature Biotechnology, ofrece la primera evidencia de que esta técnica de edición de genes puede revertir los síntomas de la enfermedad en animales vivos.

Investigadores del instituto Broad del MIT y Harvard han desarrollado un nuevo sistema CRISPR que tiene como diana ARN en lugar de ADN. Se espera que con esta técnica se puedan realizar cambios temporales en la expresión génica y con ajuste de su efecto.

Desde que se inventó hace cuatro años, la potente y precisa tecnología para editar el ADN llamada CRISPR ha revolucionado la ciencia al facilitar la modificación genética de plantas y animales más que nunca. Pero ninguna de las posibilidades que la tecnología ofrece ha resultado tan emocionante, terrorífica o cuestionada como su capacidad de controlar por primera vez el material genético de los embriones humanos. Ahora, un panel científico en EEUU pide que se permita su uso en el futuro bajo determinadas circunstancias restringidas.

Científicos del Centro de Ingeniería Genómica del Instituto de Ciencias Básicas (IBS) de Korea, en colaboración con la compañía de edición genómica ToolGen y la Universidad Nacional de Seúl, han presentado al miembro más pequeño de la familia CRISPR/Cas9 desarrollado hasta la fecha, mostrando que puede insertarse dentro de virus adeno-asociados y mutar los genes causantes de la ceguera (en ratones).

Historia que relata los sucesivos pasos que dieron los protagonistas que posibilitaron el desarrollo de esta tecnología que en los últimos años ha tomado al asalto la biología molecular, empezando por el ilicitano Martínez Mojica, el primero de una serie de jóvenes investigadores que trabajaban en problemas locales en lugares alejados de los centros científicos más punteros, realizando avances cuya importancia tardó en ser reconocida, y que con frecuencia implicaba que sus publicaciones fueran rechazadas. El autor reflexiona sobre la importancia de una ciencia colaborativa en la que no haya hipótesis que la dirijan, o que pretendan extraer de ella una utilidad inmediata.

Las células vivas deben procesar constantemente información para poder hacer un seguimiento del cambiante mundo a su alrededor y lograr así reaccionar de la manera apropiada.

Expertos de todo el continente recomiendan la fundación de un comité europeo que revise y evalúe los usos de las nuevas herramientas genéticas. Las nuevas técnicas son baratas, fáciles, rápidas y han ampliado enormemente el abanico de posibles aplicaciones. Además, están moviendo millones de euros. Los científicos consideran que es el momento de iniciar un debate sobre las implicaciones éticas y sociales de estas herramientas para posteriormente legislar su uso y aplicabilidad.

Un ensayo en ratones muestra como un receptor defectuoso situado sobre un orgánulo celular relativamente desconocido, el "cilio primario" es el responsable de un síndrome del neurodesarrollo con equivalente en humanos, y mediante tecnología CRISPR/Cas9 se puede reestablecer la función. Este tipo de receptores están así mismo implicados en enfermedades del espectro autista, esquizofrenia y trastorno bipolar. Los autores avanzan que un tratamiento temprano basado en estas tecnologías podría evitar la aparición de estas enfermedades.

Este año podría ser una definición para CRISPR, la técnica de edición de genes, que ha sido aclamada como un importante avance en la investigación de laboratorio. Eso se debe a que los primeros estudios clínicos patrocinados por la compañía se llevarán a cabo para ver si pueden ayudar a tratar enfermedades en humanos, según un artículo en Chemical & Engineering News ( C & EN ), la revista semanal de la American Chemical Society.

Un investigador de Cornell, que es un líder en el desarrollo de un nuevo tipo de sistema CRISPR de edición de genes, y sus colegas han utilizado el nuevo método por primera vez en células humanas, un gran avance en el campo.
Los científicos han desarrollado un nuevo tipo de sistema de edición de genes , llamado CRISPR-Cas3, que puede borrar de forma eficiente largos tramos de ADN de un sitio específico del genoma humano, con el potencial de buscar y borrar virus ectópicos como el herpes simple, Epstein -Barr, y hepatitis B.

“Los datos que ahora hemos conocido, a partir de biopsias de los embriones editados antes de ser implantados, confirman que: (1) no consiguió reproducir esa mutación delta32 en esos embriones; (2) generó otras nuevas mutaciones en el gen CCR5, cuyas consecuencias clínicas son totalmente desconocidas; (3) no todas las células derivadas de esos embriones fueron editadas, algunas permanecieron intactas; y (4) se detectaron mutaciones no deseadas en otros partes del genoma, cuyas consecuencias también eran imprevisibles”.

El Premio Nobel de Química de este año ha sido otorgado a dos científicos que transformaron un oscuro mecanismo inmunológico bacteriano, comúnmente llamado CRISPR, en una herramienta que puede editar de manera simple y económica los genomas de todo, desde trigo hasta mosquitos y humanos.

lterar o eliminar de modo permanente aquellos genes que favorecen la supervivencia de las células tumorales resulta posible mediante la técnica de edición genética CRISPR-Cas9. Sin embargo, encapsular y transportar este complejo proteico de gran tamaño hasta la célula diana entraña cierta dificultad. Ahora, Dan Peer y su equipo, de la Universidad de Tel Aviv en colaboración con la Universidad de Nueva York y Harvard, podrían haber hallado la solución: nanopartículas lipídicas.

Esta historia trata de una revolución, una rebelión que pretende acabar con todo lo conocido. Debe quedar constancia que, a más de una década de aquel suceso histórico todavía no hemos sido capaces de controlarlo, hasta ahora. Esta es la bitácora de los experimentos que hemos llevado a cabo durante estos meses y ahora que la hago pública, sé muy bien que mañana apareceré en los medios y tendremos que irnos al fondo del mar a continuar con la investigación. Querido lector, quédate leyendo el informe hasta el final para saber la oscura verdad.