Investigadores del instituto Broad del MIT y Harvard han desarrollado un nuevo sistema CRISPR que tiene como diana ARN en lugar de ADN. Se espera que con esta técnica se puedan realizar cambios temporales en la expresión génica y con ajuste de su efecto.

Un niño en Europa se ha convertido en el segundo individuo de la historia en recibir una terapia génica comercial, según GlaxoSmithKline.El tratamiento, llamado Strimvelis, ofrece una cura en toda regla para una rara deficiencia inmune hereditaria al modificar la composición genética del paciente.El futuro comercial de Strimvelis está siendo observado de cerca mientras varios nuevos tratamientos de terapia génica se acercan al mercado.Ni siquiera está claro si las empresas podrán comercializar con éxito terapias génicas desde hospitales.

Un nuevo tipo de tratamiento que usa células modificadas del paciente para atacar su cáncer fácilmente eliminó un obstáculo crucial el miércoles. Un comité consultivo de la Food and Drug Administration recomendó por unanimidad aprobar el enfoque de "fármacos vivos" para niños y adolescentes que combaten una forma común de leucemia. La agencia no tiene que seguir la recomendación del comité, pero normalmente lo hace. El tratamiento toma células del cuerpo del paciente, modifica los genes, y luego se le reinfunden las células modificadas. Sería la primera vez que la FDA…

El número de personas que sufren de ceguera total puede triplicarse para el año 2050 en todo el mundo, indica un estudio publicado por la revista médica Lancet Global Health. Actualmente hay 36 millones de invidentes en el mundo, pero debido al envejecimiento de la población la cifra podría llegar a 115 millones.

La fibrosis pulmonar idiopática es una enfermedad sin tratamiento y potencialmente letal asociada a ciertas mutaciones, y también al envejecimiento sin más. El Grupo de Telómeros y Telomerasa del Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas (CNIO) ya había desarrollado una terapia eficaz en ratones con fibrosis debida a fallos genéticos

Un grupo de investigadores aseguran que gracias a su terapia genética experimental un hombre pudo recuperar parcialmente su vista 40 años después de haberla perdido casi por completo. Estos hallazgos resultan tremendamente emocionantes, pero los autores de este nuevo estudio advierten que serán necesarias más investigaciones para confirmar la efectividad de este tratamiento.

Los 5 participantes de un ensayo clínico, que no respondían a las terapias habituales, dejaron de sufrir daños por esta enfermedad autoinmunitaria.

Diez niños pequeños que nacieron sin su sistema inmune funcional y carentes así de la capacidad de combatir infecciones se han beneficiado de un tratamiento de terapia génica desarrollado en la Universidad de California-San Francisco (EE.UU.).

El estudio que se publica en la revista «New England Journal of Medicine» constituye el primer trabajo en humanos que demuestra la posibilidad de corrección de esta enfermedad mediante la edición génica que añade una copia correcta del gen.

...Los órganos en miniatura suelen derivar de células madre. Se trata de células que no se han diferenciado en absoluto, o solo mínimamente. Pueden convertirse en cualquier tipo de célula, como células cardíacas o renales, células musculares o neuronasAntes era casi imposible controlar este proceso. Pero, ahora, investigadores liderados por Nikolaus Rajewsky, han publicado un artículo en Nature Methods en el que describen la tecnología que utilizaron para iniciar y controlar el proceso y observarlo en el tiempo y el espacio.

En una presentación el 4 de octubre en la conferencia anual de la Asociación Europea para el Estudio de la Diabetes, o EASD, la compañía presentó datos que muestran que una dosis única de su GLP-1 PGTx, conocido por el nombre comercial Rejuva, fue capaz de reducir la grasa corporal en aproximadamente un 25% en un ratónes con diabetes tipo 2, en comparación con aproximadamente un 18% en animales que recibieron dosis diarias de semaglutida. Novo Nordisk comercializa la semaglutida como Ozempic para la diabetes y para bajar de peso

Después de seis meses, los pequeños pudieron reconocer el habla y mantener conversaciones, lo que ha generado esperanzas de un uso más amplio en un futuro próximo.